2026.03.14

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作者 | 第一财经 吴斯旻

“对我们罕见病患者家庭来说，这是国家在最高战略层面给予我们的回应——我们不仅没有被遗忘，而且正被重视。”

京东原副总裁、渐冻症患者蔡磊在看到“罕见病综合防治”首次被写入政府工作报告后，于14日早上用眼动仪在电脑的一端对第一财经记者写下了这一段话。

近十年，“罕见病”已四次被写入政府工作报告的年度工作，今年更是首次谈及罕见病的“综合防治”。

蔡磊告诉记者，过去常说“罕见病不等于被忽视”，但现实是，95%的罕见病仍无有效治疗药物，在传统医药研发的商业逻辑中长期处于边缘地带。无数家庭深陷“确诊难、用药难、保障难”三重困境，甚至因病致贫、因药返贫。而当国家在最高级别的政策文件中明确将“罕见病综合防治”纳入公共卫生重点任务，这不仅点燃了患者“活下去”的希望，更向全社会、科研界、产业界和投资界释放出一个极其强烈的信号：攻克和救治罕见病，是国家战略支持的重要方向。

此外，蔡磊还提到，今年全国两会期间，北京协和医院张抒扬院长、中国工程院张学院士等代表委员深入调研一线患者困境并提交了一份《关于进一步完善罕见病多层次保障体系，推动渐冻症等患者全生命周期关爱服务的建议》。这份建议凝聚了患者组织、临床专家与政策研究者的共同智慧，其中关于创新药物研发与可及性、长期护理保障、特殊医疗服务供给与支付机制等内容，正是渐冻症群体日夜期盼的破局关键。

他提到三点期许：一是科研的“速度”：期待国家层面给予罕见病药物研发更多资金、资源和加速临床审批的政策支持；完善同情用药实施机制，让创新药物能更早地惠及等不起的患者生命。

二是支付的“广度”：探索将居家医疗护理纳入医保支付范围，把呼吸道管理、康复训练等必需医疗服务，以及呼吸机、咳痰机、眼控仪等高值刚需辅具，纳入多层次保障体系。

三是保障的“温度”：研究制定ICU特殊陪护标准，建立“有限度陪护”机制，让意识清醒却无法言语的患者在危重时刻仍能被理解、被守护。

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